Potentiellt farlig artritläkemedel vinner FDA-godkännande för biverkningar av cancerbehandling Levin Papantonio Rafferty - Advokatbyrå för personskador

Potentiellt farligt artrit vinner FDA godkännande för cancerbehandlingseffekter

Actemra (tocilizumab), en artritmedicinering som är involverad i minst 1,100-patientdöd, har vunnit FDA godkännande för behandling av det som är känt som CAR-T-cellinducerat cytokinfrisättningssyndrom. "CAR-T" är kort för "Chimeric Antigen Receptor T-Cell". CAR-T-terapi är en ny, sofistikerad behandling av leukemi som visar stort löfte - men det finns en allvarlig, eventuellt dödlig bieffekt, som Roche och Genentech tror kan mildras genom att administrera Actemra till patienten.

Innan vi går vidare är här en förenklad förklaring av CAR-T-terapi. I många år har cancerforskningen "Heliga graden" varit att hitta ett sätt att vända kroppens eget immunsystem mot maligna celler. Detta har varit problematiskt, eftersom cancerceller i huvudsak är kroppens egna celler som har slutat att dö av som celler normalt gör. Istället fortsätter de att växa och föröka sig tills de dödar värdkroppen.

Eftersom de är väsentligen infödda celler som har kört amok känner immunsystemet inte igen dem som utländska patogener eller en sjukdom orsakad av yttre orsaker (bakterier eller virus). Forskning under de senaste åren har fokuserat på sätt att få antikroppar och mördare T-celler att attackera cancerceller på samma sätt som de gör andra sjukdomsceller som influensa eller kycklingpox.

CAR-T-terapi är det senaste genombrottet i denna typ av immunterapi för cancer. Ett blodprov tas från patienten och T-celler extraheras. De T-cellerna re-engineeras och modifieras på den genetiska nivån, väsentligen "träna" dem för att känna igen och förstöra cancerväxter.

Dessa modifierade T-celler är kända som "chimär antigenreceptor" eller CAR-T-celler. De odlas sedan och får reproducera tills det finns flera miljoner av dem. Därefter injiceras de tillbaka i patienten, där de fortsätter att föröka sig och förhoppningsvis söka och förstöra cancerceller. Eftersom dessa modifierade T-celler förblir i kroppen efter att behandlingen avslutats fortsätter de att skydda kroppen från en återkommande cancer, så remission är ett vanligt resultat.

Det är de goda nyheterna. Den dåliga nyheten är att när dessa CAR-T-celler börjar döda cancerceller stoppar de inte alltid där. Immunsvaret går till overdrive. T-celler kommunicerar med andra delar av immunsystemet genom utsläpp av kemikalier som kallas "cytokiner". Dessa cytokiner instruerar andra celler på vilken åtgärd som ska vidtas när de konfronteras med en patogen.

När cytokiner blir lös och börjar cirkulera i blodet, är resultatet cytokin-frisättningssyndrom, ibland känd som en "cytokin storm". I grunden börjar kroppen attackera sig. Symtom uppträder som hög feber, svullnad, illamående, trötthet, snabb hjärtslag, hudutslag och farligt lågt blodtryck. I vissa fall, särskilt när en patient redan har äventyrats, kan resultaten bli dödliga.

Hittills har det inte funnits någon tillförlitlig behandling för CAR-T-inducerat cytokinfrisättningssyndrom. Medan kliniska studier har visat att Actemra är effektivt för att hantera tillståndet, är läkemedlet också kopplat till andra potentiellt dödliga biverkningar som inkluderar förhöjt LDL ("dåligt") kolesterol, vilket leder till ökad risk för hjärtinfarkt och stroke. För närvarande står Roche och Genentech inför ett anfall av tvister om patientdödsfall som tillskrivs medicinen, som har ordinerats för reumatoid artrit och ett antal "off-label" -indikationer.

Det återstår att se om denna nya behandling för cytokin-frisättningssyndrom är värt riskerna för leukemipatienter. Mycket kommer att baseras på Actemras effektiva effekt vid behandling av CAR-T.